基因治疗药物发展前景


自2015年1月20日美国总统奥巴马高调宣布启动“精准医疗计划(Precision Medicine Initiative)”以来,全球范围内掀起一股精准医疗热。中国版精准医疗论证已完成,“十三五”启动并决定在2030年之前对此项目投入600亿元。针对精准医疗、靶向药物和新型药物的研发和生产技术纳了“中国制造2025发展重点技术领域”。精准治疗是以个体化医疗为基础,通过基因组、蛋白质组等组学技术和医学前沿技术,对于特定疾病类型进行生物标记物的分析,精确寻找到疾病治疗的靶点,最终实现对于疾病和特定患者进行个性化精准治疗,其本质上是基因治疗。



基因治疗研发及生产


药物研发项目包括:

1.  AAV-TRAIL肿瘤基因治疗药物

2.  Zaptuzumab抗体基因治疗药物


新药研发的知识产权:

1.  1项腺相关病毒(AAV)表达载体携带的重组肿瘤坏死因子相关的细胞凋亡配体片段(TRAIL95-281)的制备、包装、在体内表达及其用途的国内专利;

2.  1项抗体产物国际专利 (PCT), 中国、美国、澳大利亚、欧洲、日本已授权,保护独特的氨基酸序列及用途;

3.  1项抗原表位国际专利 (PCT), 中国和美国已授权,保护独特的抗原表位及用途;

4.  1项嵌合抗体中国专利,在审查中,保护嵌合抗体序列及用途;

5.  1项人源化抗体国际专利 (PCT),在审查中,保护人源化抗体序列及用途;

6.  还可申请多项专利,形成专利群,全面保护我们的知识产权。


研发产品线:

1.  AAV-TRAIL重组病毒注射液

2.  Zaptuzumab凋亡诱导剂

3.  ZapCAR-T免疫治疗剂

4.  Zap-ADC靶向药


基因治疗药物适用症如下:

头颈癌、肺癌、肝癌、卵巢癌、白血病、胰腺癌、肿瘤个体化医疗等。


AAV-TRAIL与Zaptuzumab作用原理:



AAV-TRAIL的部分应用案例:


1.  抑制人淋巴瘤肝转移癌的生长延长荷瘤小鼠寿命



2. AAV-TRAIL治疗肺癌(原位移植瘤)



3.   AAV-TRAIL口服治疗肝癌




Zaptuzumab的部分应用案例:


1.  Zaptuzumab用于治疗肝癌




2.  Zaptuzumab与卡铂联用治疗卵巢癌



Zaptuzumab项目开发前景与进度安排: