
近期,全球制药巨头Pfizer在美国细胞和基因治疗年会(ASGCT2020)报道了其针对DMD的基因治疗疗法临床I-b期试验最新数据,数据显示其旗下实验性基因疗法PF-06939926可以促进一种更短但功能更强的肌营养不良蛋白(dystrophin)的持续产生,并改善患有杜氏肌营养不良症(DMD)的男孩的运动能力。

Pfizer罕见疾病研究部门高级副总裁、首席科学官Seng Cheng 博士表示,基于来自Ib期的积极、安全临床数据,他们相信PF-06939926可能是治疗DMD的新希望。目前的结果继续支持PF-06939926临床III期试验的启动,III期试验将评估PF-06939926的安全性和有效性。
关于该试验的最新进展摘要刊登于ASGCT2020会议摘要中,他们的报告题目为:“Safety and Tolerability of PF-06939926 in Ambulatory Boys with Duchenne Muscular Dystrophy: A Phase 1b Multicenter, Open-Label, Dose Ascending Study.” (abstract No. 617).

杜氏肌营养不良症(DMD)是30多种肌营养不良症中最常见的一种。这是一种导致肌肉纤维逐渐退化的遗传疾病。该病通常在男性发病(发病率小于1/3500),是由于DMD基因突变而导致的肌营养不良蛋白(dystrophin,是维持肌肉完整性的必要蛋白)的缺乏而引起的,对其的治疗医药市场每年有大于30%的复合增长率快速发展,基因治疗DMD是目前最有前景实现一次性根治疾病的疗法。

2016年,辉瑞收购Bamboo Therapeutics,从而获得DMD治疗的上述基因疗法,编号为PF-06939926。PF-06939926于2017年5月获得美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药认定,并获得FDA罕见儿科疾病认定。
PF-06939926借助AAV9将微小的肌营养不良蛋白基因(DMD基因的一个较短但具有功能的副本)递送给肌肉组织,在其中表达短的dystrophin蛋白,从而一次性减缓或阻止DMD患者的肌肉退化。

针对PF-06939926的Ib期临床试验是在美国开展的多中心试验,用于评估15位患有DMD的男孩对该药物的安全性、耐受性和初步有效性。目前,该试验仍在招募年龄在4至12岁的受试患者。受试者按1*10^14vg/Kg体重(低剂量组)或3*10^14vg/Kg体重(高剂量组)一次性静脉输注PF-06939926,治疗后随访5年。
该试验的主要目标是评估PF-06939926的安全性和耐受性,次要目标包括评估肌肉活检中微小肌营养不良蛋白的水平和定位。此外,评价运动功能的NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA)等级量表情况的变化,以及肌肉脂肪分数(DMD严重程度的标志)的变化亦是该试验的检验目标。
Seng Cheng 博士表示,以3*10^14vg/Kg的剂量施用PF-06939926可以产生治疗水平的微小肌营养不良蛋白,并产生对DMD患者的肌肉功能和健康的显著改善。此外,基于这些乐观的临床数据,PF-06939926有潜力成为第一个III期临床试验的DMD基因治疗药物,并开始使用商业规模的病毒生产。而现阶段的大规模生产能力将有助于Pfizer在药物被批准上市后迅速让患者受惠。

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